Ein wesentlicher Schritt bei der Suche, um tödliche Krankheiten durch Veränderung des menschlichen Genoms zu behandeln ist gelungen

Dr. Edith Breburda

Christliches Forum, 10. Nov. 2015
Forscher verwendeten eine neuartige Gen-Schnitttechnik, um einen aggressiven Krebs bei einem Kind zu behandeln. Sie veränderten dadurch das menschliche Genom. Nachdem eine herkömmliche Behandlung mit Chemotherapie und einer Knochenmarktransplantation nicht funktioniert hat, wurden einem Mädchen spezielle Designer-Zellen injiziert. Ein paar Wochen danach verschwand ihre Leukämie.

"Wir werden über eine Heilung erst in ein oder zwei Jahren reden, sofern der Krebs nicht zurückkommt“, sagte Paul Veys, der Arzt, der die Behandlung am Great Ormond Street Hospital für Kinder in London durchgeführt hat.

Es gibt andere Gründe, vorsichtig zu sein. Die Behandlung wurde bisher nur bei einem Patienten durchgeführt.

Medizinmann/USA

Während einige der Daten auf einem wissenschaftlichen Treffen in Florida im Dezember vorgelegt werden sollen, wurde das Verfahren bisher nicht begutachtet oder in einer Fachzeitschrift veröffentlicht.

Bei der Gen-Bearbeitung werden fehlerhafte DNA-Stücke mit einer winzigen Schere herausgeschnitten, um eine genetische Erkrankung zu beheben.

Der Ansatz ist jedoch umstritten, weil er eines Tages verwendet werden könnte, um Merkmale wie Augen- oder Haarfarbe zu verändern, die nichts mit einem medizinischen Nutzen zu tun haben. Das Gespenst sind "Designer-Babys".

Inzwischen haben mehrere große Unternehmen, darunter Pfizer Inc., Astrazeneca

SPS und Novartis AG damit begonnen, mit Gen-Editing-Tools zu arbeiten.

Viele Biotechnologieunternehmen und akademische Forscher experimentieren bereits mit einer als CRISPR-Cas9 benannten Technik. Sangamo BioSciences

Inc. in den USA testet eine rivalisierende "Zinkfinger-Nukleasen-Gen-Schnitttechnik" bei HIV-Patienten.

Der Säugling, der in London behandelt wurde, litt an einer rezidivierenden akuten lymphatischen Leukämie, einer Form von Blutkrebs, die sich sehr schnell ausbreiten kann. Nachdem eine konventionelle Therapie gescheitert war, hatten die Ärzte fast keine Optionen mehr.

Einige Leukämie-Patienten können mit einer experimentellen CAR-Technik, die einige Erfolge bei US-Studien gezeigt hat, behandelt werden. Sie beinhaltet die Entnahme von Immunzellen des Patienten, die gentechnisch verändert werden, so dass sie effizienter Leukämiezellen aufspüren und töten. Anschließend werden die Zellen wieder eingesetzt.

Das Problem war, dass Layla nicht genug von ihren eigenen gesunden Immunzellen hatte, weil so viele durch die Chemotherapie zerstört wurden. Das normale CAR-Verfahren wurde somit ausgeschlossen. Um T-Zellen eines gesunden Spenders zu verwenden, wandten sich die Great Ormond Street Ärzte an Cellectis, eine französische Biotech-Firma, in der Pfizer 8% der Anteile besitzt.

Ein paar Wochen, nachdem die Spenderzellen entwickelt und Layla gegeben wurden, bildete sich ihre Leukämie zurück. Sie erhielt dann eine Knochenmarktransplantation, um ihrem Immunsystem, das durch die Behandlung ausgelöscht worden war, Auftrieb zu gegeben. Sie erholt sich jetzt zu Hause.

"Es ist sehr aufregend, aber es ist noch zu früh von Erfolgen zu sprechen", sagte Matt Kaiser, der Leiter der Blutkrebs-Forschung bei UK Charity Bloodwise.

Um die Behandlung von Layla zu validieren, fügte er hinzu, "es muss sich eindeutig um klinische Langzeitstudien handeln, mit mehr Patienten. Wir müssen wissen, wer reagiert und wer nicht, um langfristige Ergebnisse zu verstehen. "

Cellectis plant die Aufnahme einer Prüfung seiner Produkte bei mehr Patienten ab Anfang nächsten Jahres. Wenn die Layla Ergebnisse repliziert werden können, kann der Gen-Bearbeitungsansatz eine neue Möglichkeit bieten, Leukämie und möglicherweise andere Krebsarten zu bekämpfen.

Literatur:

Gautam Naik: New York on Genes Helps Cancer Fight, The Wall Street Journal. 6. Nov. 2015